Una forma más segura de tratar enfermedades genéticas

Marc Güell

Universitat Pompeu Fabra (UPF), Barcelona, España

Las aplicaciones terapéuticas de la ingeniería del genoma humano están aumentando: desde corregir errores en el genoma que causan enfermedades genéticas hasta la administración de tratamientos como las inmunoterapias CAR-T para el cáncer y las afecciones autoinmunes. Hasta ahora, la mayoría de las soluciones consistían en métodos basados en el ADN que, en ocasiones, pueden causar toxicidades no deseadas y presentan dificultades en su administración.

Recientemente, se ha desarrollado un nuevo enfoque que utiliza ARN en lugar de ADN para ayudar a superar estos desafíos. El ARN es un mensajero natural en nuestras células que transporta instrucciones para construir y reparar el cuerpo. Mediante el uso de ARN, el equipo ha encontrado una forma más suave y precisa de añadir la información sana donde se necesita, reduciendo el riesgo de que el cuerpo reaccione negativamente.

Esta tecnología está inspirada en el funcionamiento de la naturaleza. Los investigadores estudiaron diferentes animales y descubrieron una herramienta en un mono poco común que podía realizar este trabajo mucho mejor que los métodos anteriores. Con este hallazgo, crearon una nueva forma de ayudar a las células a corregir los problemas causados por errores en su ADN, siendo especialmente útil para enfermedades que actualmente no tienen tratamientos eficaces.

El objetivo principal de este descubrimiento es ofrecer una herramienta de nueva generación para escribir de forma segura en los genomas. Este nuevo método evita procedimientos complicados o arriesgados y previene cambios grandes y difíciles de controlar en el cuerpo.

En resumen, esta tecnología basada en ARN permite escribir mensajes terapéuticos en los genomas de manera más segura, sencilla y fiable. Nos acerca a un futuro en el que las medicinas genéticas puedan aplicarse con éxito, ofreciendo una nueva esperanza a los pacientes y sus familias.

LINE-1 Identification for novel elements with active retrotransposition

Fase 1