Una nueva esperanza para los niños con leucemia de células T resistente

Álvaro Urbano-Ispizua

Hospital Clínic de Barcelona - Institut d’Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS), Barcelona, España

Los niños y niñas y los adultos afectados por una forma rara y agresiva de cáncer de sangre denominada leucemia linfoide aguda de células T suelen tener escasas opciones terapéuticas, en especial cuando se produce una recidiva o la enfermedad no responde a los tratamientos de referencia. Este proyecto introduce un nuevo enfoque que puede ofrecer esperanza a estos pacientes. El equipo del proyecto ha desarrollado un tratamiento que emplea las células inmunitarias del propio paciente modificadas en el laboratorio para que reconozcan y destruyan las células cancerosas. Aunque tratamientos similares han funcionado bien para otros tipos de leucemia, ha resultado difícil aplicarlos a esta forma específica de cáncer. El principal reto es que las células inmunitarias utilizadas para el tratamiento comparten características con las células cancerosas, lo que hace que se ataquen entre sí antes de poder ayudar al paciente.

A fin de solucionar este problema, los investigadores han elaborado un método para seleccionar solo las células inmunitarias que no poseen los mismos marcadores que las cancerosas. Esto permite preparar el tratamiento de manera segura, incluso para los pacientes con células cancerosas en circulación en la sangre, a los que normalmente se les excluye de los ensayos clínicos. Esta terapia, denominada ARI-007, ya ha mostrado resultados prometedores en los primeros ensayos, e incluso se alcanzó la completa remisión de la enfermedad en un paciente.

A continuación, el proyecto pasará a la fase de ensayo clínico para evaluar la seguridad y la eficacia de ARI-007. El equipo responsable de esta fase está formado por expertos que proceden de dos importantes hospitales de Barcelona y cuentan con una amplia trayectoria en el desarrollo de tratamientos similares. Su objetivo es que esta terapia esté disponible en Europa a un precio mucho más bajo que las alternativas comerciales, para garantizar un mayor acceso a los pacientes. Si el proyecto alcanza sus metas, podría suponer un avance extraordinario en el tratamiento de una enfermedad que alberga hoy pocas opciones terapéuticas y un pronóstico desfavorable.

• Susana Rives, Hospital Sant Joan de Déu, Esplugues de Llobregat, España

ARI-007, a CART anti-CD7 for patients with relapsed-refractory T cell acute lymphoid leukemia

996.024,00 €